Streszczenie: Branża biotechnologiczna coraz bardziej koncentruje się na medycynie personalizowanej, która umożliwia precyzyjne leczenie, uwzględniając indywidualne cechy genetyczne pacjenta. Firma Vertex Pharmaceuticals, której celem jest udostępnienie innowacyjnych terapii celowanych, jest liderem w opracowywaniu leków na rzadkie choroby, takie jak mukowiscydoza. Firma działa na różnych rynkach, w tym w Polsce, gdzie od 2018 roku prowadzi działalność badawczo-rozwojową, oferując skuteczne terapie. Vertex wyróżnia się na tle innych biotechnologicznych firm dzięki podejściu do rzadkich chorób i dążeniu do opracowania nowych leków we własnych laboratoriach, co stanowi o ich sukcesie na rynku farmaceutycznym.
Branża biotechnologiczna coraz bardziej interesuje się tzw. medycyną personalizowaną, pozwalającą na precyzyjne leczenie pacjenta z uwzględnieniem charakterystyki genetycznej i mutacji chorobotwórczych. Rozwijane w ten sposób terapie znajdują zastosowanie w tzw. chorobach rzadkich i są to rozwiązania skuteczniejsze i bezpieczniejsze niż tradycyjnie stosowane leki. O aktualnych trendach w branży farmaceutycznej opowiada Marek Macyszyn, dyrektor generalny w firmie Vertex Pharmaceuticals. Rozmawia Aleksander Krakowski.
Firma Vertex jest obecna w Polsce od początku 2018 roku. Skąd decyzja, aby rozpocząć działalność na tutejszym rynku?
Główna siedziba naszej firmy mieści się w Bostonie, gdzie w pobliżu znajdują się takie uczelnie, jak np. Harvard i MIT, biura Microsoftu czy Google’a oraz wielu firm biotechnologicznych i farmaceutycznych. To miejsce wymiany myśli, gdzie idee naukowe przeistaczają się w globalne projekty. Jako pierwsi na świecie stworzyliśmy terapie celowane, ukierunkowane na białko odpowiadające za rozwój mukowiscydozy – ciężkiej, rzadkiej choroby atakującej przede wszystkim układ oddechowy i pokarmowy. Naszym celem jest udostępnienie tych leków jak najszerszej grupie pacjentów w jak największej liczbie krajów. Polska i Czechy stanowią kolejny etap rozwoju naszej firmy.
Mukowiscydoza to choroba rzadka, co oznacza, że występuje u mniej niż pięciu pacjentów na 10 tysięcy osób w całej populacji. W Polsce cierpi na nią około 2 tysięcy ludzi. Może się więc zdarzyć, że lekarz rodzinny w swojej praktyce nie zetknie się nigdy z pacjentem cierpiącym na tę chorobę, dlatego tak ważne jest, aby mówić o tej wielonarządowej, śmiertelnej chorobie jak najwięcej. Poprawa sytuacji polskich pacjentów jest dla nas bardzo ważna.
Czy działalność Vertexu w Polsce różni się czymś od prowadzonej na innych rynkach?
Jesteśmy stosunkowo młodą firmą, bo założoną w 1989 roku. Przez większość czasu zajmowaliśmy się wyłącznie badaniami. Działamy na danym rynku w ramach jednego z trzech możliwych modeli. Pierwszy to obecność za pośrednictwem miejscowego partnera. Są to tzw. rynki dystrybutorów, gdzie nie mamy zarejestrowanej spółki. Drugi model to rejestracja spółki pod marką Vertex, która zatrudnia własnych pracowników. Tak funkcjonujemy m.in. w Polsce, Czechach i na niektórych rynkach Europy Zachodniej. Trzeci model obecności, funkcjonujący w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, charakteryzuje się nie tylko obecnością na lokalnym rynku, ale także działalnością biur międzynarodowych oraz prowadzeniem prac badawczo‑rozwojowych – nasze laboratoria zlokalizowane są właśnie w Bostonie, San Diego oraz Oksfordzie.
Jakie są główne kierunki państwa badań?
W przeciwieństwie do wielu firm biotechnologicznych koncentrujemy się na rzadkich chorobach, głównie na mukowiscydozie. Zarejestrowaliśmy już kilka leków na tę chorobę i pracujemy nad kolejnymi. Mamy doświadczenie również w innych obszarach terapeutycznych. Opracowaliśmy m.in. jeden z pierwszych leków na wirusowe zapalenie wątroby typu C. To choroba, która jeszcze niedawno była uważana za nieuleczalną.
Vertex rozwija się organicznie. Duża liczba leków opracowywanych w naszych laboratoriach, siłami własnych kadr, to nasz wyróżnik w branży farmaceutycznej. Sami odkryliśmy i wprowadziliśmy na rynek aż cztery cząsteczki. Sukces zawdzięczamy modelowi biznesowemu. Trzech na pięciu zatrudnionych globalnie pracowników odpowiada za badania i rozwój, na ten obszar działalności przeznaczamy 70% przychodów – to wielokrotnie więcej, niż wynosi średnia w branży. Globalne koncerny farmaceutyczne mają inną strategię. Bardzo często przejmują firmy, które opracowały jakiś lek. Są to mniejsze spółki, często przedsiębiorstwa związane z uczelniami.
W jakich kierunkach będzie, pańskim zdaniem, rozwijać się branża farmaceutyczna w dającej się przewidzieć przyszłości?
Już dziś można wskazać kilka trendów, które będą w najbliższym czasie kształtować branżę farmaceutyczną. Jestem zagorzałym zwolennikiem tzw. medycyny personalizowanej, a więc poszukiwania rozwiązań dla konkretnego pacjenta oraz jego schorzenia. Tego typu leczenie bardzo często opiera się na diagnostyce genetycznej i może dotyczyć np. onkologii, mukowiscydozy lub innych chorób rzadkich. Zanim lekarz podejmie decyzję co do zastosowania konkretnego leczenia, ma wszystkie potrzebne informacje na temat pacjenta, choroby lub jej podtypu. Wie również, z jaką mutacją danej choroby i w jakim genie ma do czynienia. To pozwala na dobranie skuteczniejszej metody terapii niż w przypadku leczenia w ten sam sposób dużej grupy pacjentów. Vertex ma w ofercie leki wpisujące się w ten model medycyny.
Drugi trend, mocno związany z pierwszym, to medycyna oparta na edycji genomu człowieka. Nadal nie ma wielu dostępnych leków, które działałyby w tym modelu, choć kilka firm, w tym nasza, prowadzi badania mające na celu opracowanie tego typu terapii, aby wyeliminować schorzenia.
Trzecim kierunkiem jest immunoterapia, a więc leczenie polegające na stymulowaniu układu odpornościowego pacjenta, aby sam mógł walczyć z chorobą, np. nowotworową. Perspektywiczność rozwoju leków w tym kierunku potwierdza przyznanie tegorocznej Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny i fizjologii właśnie za odkrycie modelu działania leków pobudzających działanie układu odpornościowego.
Oczywiście istnieje też cała sfera trendów technologicznych kształtujących dziś naszą branżę. Jeden to bez wątpienia sztuczna inteligencja. Usprawnia ona proces badania nowych substancji dzięki wykorzystaniu komputerów o dużej mocy obliczeniowej, co pozwala na analizę dużych zbiorów danych. Dzięki temu możemy przebadać znacznie więcej cząsteczek w sposób bardziej precyzyjny i jednocześnie znacznie szybciej.
Jestem zagorzałym zwolennikiem tak zwanej medycyny personalizowanej, a więc poszukiwania rozwiązań dla konkretnego pacjenta i jego schorzenia.
Z jakimi głównymi wyzwaniami mierzy się obecnie branża farmaceutyczna?
Badania i rozwój obciążają budżety firm farmaceutycznych, więc kiedy na rynek wprowadzany jest nowy lek, niezbędne jest odpowiednie finansowanie. Pacjent zazwyczaj nie jest bowiem w stanie sfinansować z własnej kieszeni specjalistycznych, zaawansowanych terapii. Dlatego ważny jest sprawny system refundacji nowych leków. Niestety, wpisywanie ich na listę leków refundowanych trwa bardzo długo, a sam proces nie do końca spełnia oczekiwania, stanowiąc poważną trudność dla firm farmaceutycznych. Szczególnie dotkliwe jest to w przypadku leków o przełomowym znaczeniu dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie.
Nowe rozwiązania terapeutyczne w zakresie medycyny genowej stanowią również wyzwanie w tym zakresie dla systemu ochrony zdrowia. Musimy upewnić się, że nowa kategoria terapii będzie właściwie rozpoznana przez system, a proces refundacyjny i kryteria pozwolą na właściwą ocenę wartości terapii, do której pacjenci powinni mieć dostęp.
Jest pan stałym czytelnikiem „Harvard Business Review Polska”. Jakich treści najczęściej szuka pan w naszym magazynie i o czym chciałby pan przeczytać w przyszłości?
Cenię HBRP, ponieważ daje szeroką perspektywę na wiele branż niekoniecznie związanych z tą, w której działa Vertex. Ponadto bardzo lubię studia przypadku dotyczące firm działających w różnych gałęziach gospodarki. A wreszcie traktuję lekturę HBRP jako czas inwestowany we własny rozwój. Wszystko to umożliwia mi odniesienie lektury do własnego życia zawodowego. Wśród niedawnych tematów poruszanych w HBRP szczególnie zaciekawił mnie bardzo szeroki i pogłębiony materiał na temat zarządzania czasem i kalendarzem liderów. Zauważyłem jednak, że dość rzadko reprezentowana jest na państwa łamach nasza branża, i bardzo chętnie przeczytałbym studia przypadku dotyczące firm farmaceutycznych lub – szerzej – działających w branży life sciences.
